家族にCGDの子がいます。PM359の話題、現実味あるのでしょうか
親戚の子が慢性肉芽腫症で、感染のたびに入院しています。
プライム編集の臨床データが出たというニュース、家族で話題になりました。ただ、実際に日本で使える日が来るのは何年後の話なのか、見当もつきません。
体外で造血幹細胞を編集して戻す方法、というのは骨髄移植の経験ある家族からするとイメージしやすいのですが、骨髄移植と比べて体への負担はどうなんでしょうか。
造血幹細胞を取り出して戻す部分はほぼ自家移植と同じ流れなので、骨髄移植経験のあるご家族にはイメージしやすいと思います。違いは「ドナーを探さない」「拒絶反応がない」点で、ここは大きなメリットです。前処置(化学療法での骨髄抑制)は通常の自家移植と同程度の負担という認識でいいかと。
日本での実装時期は、PM359に限らずex vivo編集治療の場合、CASGEVYで先例ができたとはいえ製造体制・施設認定の問題があるので、米国承認から3〜5年遅れが一般的な目安に見えます。先んじてアクセスを考えるなら患者団体経由の情報網が重要です。