ベース編集技術の進歩と臨床応用

ベース編集（Base Editing）技術が急速に進歩しています。従来のCRISPRと違い、DNA二本鎖を切断せずに一塩基を変換できるため、オフターゲット効果が大幅に減少。鎌状赤血球症の治療で画期的な結果が報告されています。