世界初のCRISPR治療「CASGEVY」、5年超の追跡データが示した持続性

1回の治療で本当に効果は続くのか。世界初承認のCRISPR治療薬「CASGEVY（カスジェビー）」をめぐる、その問いへの長期的な答えが出てきました。 【CASGEVYとは】 ゲノム編集技術CRISPRを使い、患者自身の血液をつくる細胞を体外で編集してから戻す一度きりの治療です。対象は、強い痛み発作を起こす鎌状赤血球症（SCD）と、生涯にわたり輸血が必要になる輸血依存性βサラセミア（TDT）。2023年末に世界で初めて承認されました。 【長期追跡で見えたこと】 Vertex社が2025年12月の米国血液学会（ASH）で発表した最新データによると、鎌状赤血球症の患者では、治療を受けた人の全員が血管の詰まりによる激しい痛み発作（VOC）を起こさない状態を維持していました。追跡期間は鎌状赤血球症で最長5.5年、βサラセミアで最長6年に及びます。βサラセミアの患者の多くも輸血を必要としない状態が続いていました。 【なぜ注目されるのか】 一度の治療で長期にわたり効果が保たれる可能性が、実際の追跡データで裏づけられた点に意味があります。新しい治療法ほど「効果はいつまで続くのか」が問われますが、年単位の積み重ねがその不安に答えはじめています。 出典：Vertex Pharmaceuticals プレスリリース（2025年12月、ASH 2025） 本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。