Exa-cel（CASGEVY）βサラセミア臨床試験結果 — NEJM
NEJMに掲載されたexa-celのβサラセミア臨床試験結果。輸血依存患者の91%が輸血不要に。これは歴史的な成果です。ただし、骨髄前処置の副作用や長期的な安全性データの蓄積が今後の課題。
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循環器の立場からも、輸血関連鉄過剰症の軽減は大きなメリットです。
製造コストの問題が解決できれば、途上国の患者さんにも届けたい治療法。
前処置のブスルファン投与は侵襲性が高い。非骨髄破壊的前処置の開発に期待。