1回の投与でLDLコレステロールが最大62%減 — イーライリリーのゲノム編集薬VERVE-102、初期臨床で成果

イーライリリーが開発するゲノム編集薬「VERVE-102」が、1回の投与で悪玉コレステロール（LDL）を大きく下げる初期臨床の結果を発表しました。NEJMに同時掲載されています。 【何が起きたのか】 2026年5月25日、フェーズ1bの「Heart-2試験」結果が公表されました。35人に1回投与したところ、LDLの産生を促すPCSK9というタンパク質が最大88%減り、LDLは最大62%下がりました。効果は最長18か月続き、治療に関連する重い副作用は報告されていません。 【なぜ注目なのか】 従来の薬は飲み続ける必要がありますが、VERVE-102は肝臓の遺伝子の1文字だけを書き換える「ベース編集」を使い、一度の投与で効果が長く続くことを狙います。CRISPRに続く第2世代ゲノム編集の代表的な成功例として位置づけられています。 ただし対象人数はまだ少なく、長期の安全性は今後の大規模試験で確かめる段階です。 【出典】 BioPharma Dive / NEJM（2026年5月） ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。